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JAMA:儿童罕见病研究进展
2014-05-15
在患者权益保护组织与国会的共同努力下,1983年美国颁布《罕见病药物法案》,使罕见病研究在过去30年中得到迅速发展。美国患病人数低于20万人的疾病被定义为罕见病,政府为补偿了其研发成本在药品销售上实施优惠政策,此法案促进了罕见病群体治疗产品(包括药品、疫苗、诊断试剂)的开发与上市。
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